La edición de genes CRISPR ya promete combatir enfermedades que alguna vez se pensó que eran inexpugnables, pero las técnicas hasta ahora han requerido inyectar las herramientas directamente en las células afectadas. Eso no es muy práctico para algunas condiciones. Sin embargo, solo ha habido un gran avance. NPR informes que los investigadores tienen publicado Los resultados muestran que puede inyectar CRISPR-Cas9 en el torrente sanguíneo para realizar ediciones, lo que abre la puerta al uso de la edición de genes para tratar muchas enfermedades comunes.

El tratamiento experimental abordó una rara enfermedad genética, la amiloidosis por transtiretina. Los científicos inyectaron a voluntarios con nanopartículas cargadas con CRISPR que fueron absorbidas por los hígados de los pacientes, editando un gen en el órgano para inhabilitar la producción de una proteína dañina. Los niveles de esa proteína se desplomaron pocas semanas después de la inyección, salvando a los pacientes de una enfermedad que puede destruir rápidamente los nervios y otros tejidos del cuerpo.

La prueba involucró solo a seis personas, y el equipo de investigación aún debe realizar estudios a largo plazo para verificar posibles efectos negativos. Sin embargo, si este método resulta viable a gran escala, podría usarse para tratar enfermedades donde las técnicas CRISPR existentes no son prácticas, que van desde Alzheimer a las enfermedades del corazón.

Hay algunas consideraciones éticas. Algunos ya desconfían de la potencial para abusar de CRISPR para ‘bebés de diseño’ y otros propósitos menos que altruistas. Las inyecciones en el torrente sanguíneo facilitarían mucho la realización de ediciones dudosas. Sin embargo, si se usa correctamente, este nuevo método CRISPR podría evitar (o prevenir) el sufrimiento que alguna vez se consideró inevitable.